Il cancro deriva da un accumulo di anomalie, note come mutazioni somatiche, nel genoma delle cellule nel tempo che portano a una trasformazione maligna, combinata con un’incapacità del sistema immunitario di rilevare ed eradicare tali cellule trasformate.
A causa della loro natura casuale, la stragrande maggioranza di queste deviazione, differenze è unica per il singolo paziente.
Il problema
L’eterogeneità è un segno distintivo intrinseco del cancro, che rappresenta una sfida chiave per la terapia del cancro.
I tumori, anche all’interno dello stesso tipo di cancro, differiscono a livello molecolare.
Ad esempio, due pazienti con lo stesso tipo di cancro di solito condividono meno del cinque percento delle loro mutazioni. Di conseguenza, i pazienti spesso rispondono in modo molto diverso allo stesso farmaco.
All’interno dello stesso paziente, anche il cancro si evolve nel tempo in modo che coesistono diversi cloni di cellule tumorali , in un modo noto come evoluzione clonale. Questo può portare alla fuga immunitaria e al fallimento della terapia.
Le cellule tumorali possono adattarsi alla pressione terapeutica, che si traduce in resistenza al trattamento.
I tumori inducono varie forme di microambienti immunosoppressivi che impediscono alle cellule killer T (distruggono cellule infetate da virus) di proliferare e di svolgere la loro funzione effettrice antitumorale.
Lo stato funzionale del sistema immunitario di ogni paziente dipende dall’età del paziente, dal corredo genetico e dalle esposizioni ambientali.
Nella maggior parte dei tipi di cancro, meno del 40% degli individui trattati beneficia di terapie approvate altamente potenti e le risposte spesso non sono durature. Sebbene questi segni distintivi del cancro siano una sfida per la terapia del cancro, presentano anche opportunità per l’immunoterapia.
Profilo tumorale unico del paziente: Fonte BioNTech, che ha sviluppato uno dei principali vaccini contro il COVID-19.
La soluzione di BioNTech
Terapia dell’mRNA. Sviluppa più formati e formulazioni di acido ribonucleico messaggero, o mRNA, per fornire informazioni genetiche alle cellule, dove viene utilizzato per esprimere proteine con effetto terapeutico.
Terapie cellulari. Sviluppa una gamma di terapie cellulari, tra cui cellule CAR-T, terapie con cellule killer T basate su neoantigeni e terapie TCR, in cui le cellule T del paziente vengono modificate o innescate per colpire antigeni specifici del cancro.
Anticorpi. Sviluppa anticorpi di nuova generazione, compresi i bispecifici, progettati per colpire i checkpoint immunitari e nuovi antigeni del cancro.
Immunomodulatori a piccole molecole. Usa piccole molecole per aumentare l’attività di altre classi di farmaci inducendo modelli specifici e discreti di immunomodulazione.
L’ approccio è incentrato sul paziente ed inizia con la profilazione e la diagnostica utilizzando un motore di identificazione del target.
Questo motore combina il sequenziamento di nuova generazione, la genomica, la bioinformatica, l’apprendimento automatico e l’intelligenza artificiale per:
(a) identificare bersagli genetici di interesse,
(b) caratterizzare la rilevanza funzionale di questi bersagli (cioè, la capacità di aumentare una risposta immunitaria a o attraverso un bersaglio) e
(c) dimostrare la loro drogabilità.
Fonte IPO Biontech – SEC
BioNTech è stata fondata nel 2008 sulla consapevolezza che il tumore di ogni malato di cancro è unico e che per affrontare efficacemente questa sfida, dobbiamo creare trattamenti personalizzati per ogni paziente.
Per realizzare questa visione, BioNTech combina decenni di ricerca innovativa in immunologia, piattaforme terapeutiche all’avanguardia e una suite di profili dei pazienti e strumenti bioinformatici per sviluppare immunoterapie per il cancro e altre malattieI progressi tecnologici chiave sono stati inventati in laboratori accademici o piccole aziende biotecnologiche e poi concessi in licenza a società più grandi per lo sviluppo del prodotto.
Nonostante vari successi, brevetti, segreti commerciali e know-how posseduti o assegnati a società più grandi possono ostacolare la ricerca e lo sviluppo futuri della tecnologia mRNA creando barriere legali che limitano l’accesso a questa tecnologia.
Sopra i maggiori players internazionali con brevetti depositati ed oscurati.
I nodi grandi rappresentano le entità rilevanti mentrele linee rappresentano accordi o brevetti tra due entità. I nodi più piccoli attorno alle entità rappresentano brevetti che sono stati identificati come rilevanti per la tecnologia vaccinale sottostante.
Fonte: Form F-1 BioNTech SE depositato presso la Securities and Exchange Commission il 21 luglio 2020.
Nature.com
Gaviria, M., Kilic, B. Un’analisi di rete dei brevetti sui vaccini mRNA COVID-19. Nat Biotechnol 39, 546-548 (2021). https://doi.org/10.1038/s41587-021-00912-9
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